Células madre eliminan enfermedad autoinmune severa por 15 años
Un hombre y una mujer con una enfermedad autoinmune rara y devastadora han estado en remisión durante más de 15 años después de recibir un trasplante de células madre. Los resultados positivos, reportados en la revista Med, sugieren que el tratamiento experimental merece un ensayo clínico más amplio, según los científicos.
¿Qué es el trastorno del espectro de neuromielitis óptica?
Las dos personas padecían una enfermedad grave y potencialmente mortal en la que las células inmunitarias producen anticuerpos que desencadenan un ataque contra la médula espinal y el nervio que conecta el ojo con el cerebro, lo que lleva a una afección llamada trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés). Los síntomas tienden a aparecer en episodios que duran días o meses e incluyen dolor ocular, pérdida de visión, vómitos y debilidad o parálisis que afecta brazos y piernas. Los tratamientos actuales pueden prevenir estos episodios con medicación continua, pero no funcionaron en estos dos individuos.
Resultados del trasplante de células madre
Después del trasplante de células madre, la función neurológica del hombre mejoró, retomó una vida normal y tuvo dos hijos. La mujer pudo usar sus brazos de manera más efectiva que antes del tratamiento y ya no necesita medicamentos para reducir los síntomas.
“No creo que podamos decir que es una cura, pero ha abordado el problema que la enfermedad ha causado durante este largo período de tiempo”, dice Jiao Jiao Li, ingeniera biomédica de la Universidad de Tecnología de Sídney en Australia.
¿Cómo funciona el tratamiento?
Como parte del tratamiento, llamado trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, se recolectan células madre donadas de la sangre de otra persona. El procedimiento se ha utilizado para tratar algunos cánceres, la enfermedad de células falciformes y otras afecciones sanguíneas.
Massimo Filippi, coautor del estudio y neurólogo del Hospital IRCCS San Raffaele en Milán, Italia, y sus colegas afirman que esta es la primera vez que se usa esta terapia para tratar el NMOSD. El hombre fue el primero en someterse al trasplante alogénico, recibiendo células madre de su hermana en 2009. Al año siguiente, la mujer recibió células de un donante no emparentado. Ambos participantes recibieron una sola infusión de las células madre del donante.
Implicaciones y futuro del tratamiento
“Poder mantener a estas personas sin síntomas durante un largo período de tiempo es emocionante”, dice Bruce Milthorpe, científico de la Universidad de Tecnología de Sídney.
Antes del trasplante, los participantes recibieron quimioterapia con fármacos llamados fludarabina y treosulfán, además de un anticuerpo monoclonal para eliminar las células B del sistema inmunitario que producen los anticuerpos que atacan la médula espinal y el nervio óptico. También recibieron un ciclo corto de anticuerpos y fármacos inmunosupresores para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped, una complicación común después de los trasplantes de células madre que puede ser mortal, según Li.
Ninguna de las dos personas desarrolló anticuerpos asociados con el NMOSD y desarrollaron sistemas inmunitarios saludables, informan los autores del estudio. Li dice que el procedimiento reemplaza por completo el sistema inmunitario de la persona, mientras que otras versiones del tratamiento que usan las propias células madre del paciente reinician el sistema inmunitario, pero podrían no funcionar tan bien si las células B que producen los anticuerpos atacantes no se erradican por completo.
