Terapia inmune creada dentro del cuerpo alivia la esclerosis múltiple
Dieciséis personas con esclerosis múltiple u otras enfermedades autoinmunes han visto mejorar sus síntomas tras recibir un tratamiento que produce células inmunes contra la enfermedad dentro de sus propios cuerpos, según los resultados de un pequeño ensayo clínico. Los investigadores consideran que los resultados son emocionantes, pero el tratamiento aún necesita probarse en más personas.
¿Qué es la terapia CAR-T in vivo?
El ensayo, publicado esta semana en The New England Journal of Medicine, utilizó un virus modificado para transferir instrucciones genéticas que permiten a las células inmunes del paciente, conocidas como células T, producir receptores quiméricos de antígenos (CAR). Estos CAR-T se dirigen a los autoanticuerpos expresados por las células B, otro tipo de célula inmune, que atacan los tejidos sanos del propio cuerpo en personas con enfermedades autoinmunes.
“Este es un estudio de prueba de concepto muy emocionante” para la terapia CAR-T in vivo, que se fabrica dentro del cuerpo, afirma David Simon, médico e investigador de la Charité – University Medicine Berlin. La terapia in vivo es más barata y rápida de producir que las terapias CAR-T convencionales que se fabrican en laboratorio, añade.
Terapia convencional vs. in vivo
Convencionalmente, las terapias CAR-T implican recolectar células T de la sangre de una persona y editarlas en el laboratorio para producir CAR. Luego, las células modificadas se reintroducen en el cuerpo. Estas terapias CAR-T ex vivo se utilizan para tratar cánceres de sangre, y se están realizando ensayos clínicos para probarlas contra enfermedades autoinmunes como el lupus.
Desarrollar un tratamiento CAR-T in vivo para cualquier enfermedad es “un gran logro”, dice Bing Du, inmunólogo de la Universidad Normal de China Oriental en Shanghái. Los resultados son buenos y comparables con los de la terapia CAR-T ex vivo, señala.
Resultados del ensayo clínico
Dai-Shi Tian, uno de los investigadores principales del ensayo, dice que el equipo se sintió alentado por los resultados. “Las respuestas son señales prometedoras, pero aún no son evidencia definitiva de eficacia o restauración permanente de la tolerancia inmunológica”, afirma Tian, neurólogo del Colegio Médico de Tongji de la Universidad de Ciencia y Tecnología de Huazhong en Wuhan, China.
El ensayo incluyó a personas con esclerosis múltiple y otras afecciones autoinmunes, incluidas aquellas que causan debilidad o inflamación de los músculos, o en las que el sistema inmunitario ataca el cerebro, la médula espinal y los ojos. Los participantes recibieron una única inyección de las células virales en su torrente sanguíneo y fueron monitoreados durante aproximadamente seis meses.
El equipo utilizó un virus llamado lentivirus, diseñado por la empresa de biotecnología Shenzhen Genocury Biotech, en China. El año pasado, otra terapia CAR-T que usa lentivirus demostró tratar eficazmente el cáncer de sangre.
Mejorías observadas
El equipo informó que, después del tratamiento, los participantes generaron más células CAR-T con el tiempo. Estas ayudaron a reducir el número de células B y los niveles de autoanticuerpos que atacan tejidos sanos. El equipo dice que las células B de reemplazo de los participantes no produjeron tales autoanticuerpos, lo que sugiere que sus sistemas inmunológicos se habían reiniciado.
Las personas con esclerosis múltiple mostraron mejoría en la función motora y cognitiva, así como reducción de la fatiga. Aquellos con otras afecciones que afectan los músculos mostraron mejores puntuaciones de fuerza muscular y disminución de la inflamación.
Perspectivas futuras
Los investigadores enfatizan que se necesitan estudios más amplios para confirmar la seguridad y eficacia a largo plazo. Sin embargo, estos resultados ofrecen una nueva vía esperanzadora para tratar enfermedades autoinmunes, con la ventaja de ser un procedimiento más accesible al evitar la compleja fabricación en laboratorio.
